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首个脊髓性肌萎缩症新药国内上市
2019-05-07        来源:健康时报网        作者:赵萌萌

        近日,渤健生物科技有限公司官方微信宣布,诺西那生钠注射液(商品名SPINRAZA)正式在中国上市。诺西那生钠注射液是全球首个和目前唯一一个脊髓性肌萎缩症(以下简称SMA)治疗药物。

        得益于优先审评审批的推进,该药从申报到获批历时178天,获批2个月后即正式上市。该药品的上市标志着脊髓性肌萎缩症在中国不再是一种“无药可医”的罕见病。

        “SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病,新生儿发病率大约为万分之一点六七。主要症状表现为对称性的肌肉无力,肌肉驰缓,肌肉萎缩、肢体运动功能严重受限,患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病情的发展,最终影响吞咽和呼吸,威胁患者生命,居致死性常染色体遗传病第二位,此前尚无有效的治疗方法。”

        解放军总医院第七医学中心附属八一儿童医院新生儿科重症监护室主任医师花少栋解释道:脊髓性肌萎缩症依据发病年龄和肌无力的严重程度,分为I、II、III、IV四个类型。I型患者病情最重,出生后就会发病,部分病例在宫内发病,胎动变弱,半数在出生时或出生后的最初几个月即可发病,且几乎均在5个月内发病。这些患儿在胎儿期已有症状,胎动减少,出生后即有明显四肢无力,喂养困难及呼吸困难大多数患儿在没有呼吸及营养支持的情况下,无法活到两岁。

        长期以来,这种疾病在中国的诊断较容易,但治疗缺乏有效治疗药物,患者缺乏规范化长期随访、管理等。

        “在诺西那生钠注射液上市前,SMA疾病管理仅限于呼吸支持、营养支持、预防和治疗肌无力所产生的严重的并发症”花少栋主任指出。

        作为第一个也是唯一一个获批治疗脊髓性肌萎缩症的药物,诺西那生钠注射液目前已在40多个国家和地区获批。截至2018年12月31日,全球已有超过6600名婴儿、儿童或成人患者接受了诺西那生钠注射液的治疗。

        据渤健发布的2018年财报显示,2018年,Spinraza销售额为17.24亿美元,较去年同期增长95%。

        Spinraza在中国的上市,为患者及家庭带来了希望。不过,Spinraza又被称为“天价药”,在美国,一针的定价为12.5万美元,第一年的治疗费用约75万美元,第二年的费用降低一半至37.5万美元。对于国内患者而言,这样的价格无疑更是天价。

        关于诺西那生钠注射液在中国的定价,记者联系渤健生物科技有限公司(上海),对方工作人员表示,尚未明确。

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